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Traitement

Il n’y a toujours pas de traitement approuvé et efficace pour l’Alcaptonurie.

Les modifications diététiques visant à restreindre l’apport de tyrosine et de phénylalanine ont rencontré un succès limité en raison de la difficulté de maintenir ces régimes restrictifs dans le temps. Il semble que l’acide ascorbique (vitamine C) puisse avoir un effet protecteur, mais les résultats de la recherche dans ce domaine ont été variables.

L’Institut National de la Santé (National Institutes of Health – NIH) aux États-Unis ont entamé un essai clinique de trois ans sur la nitisinone en avril 2005. Malheureusement, les résultats n’ont pas été concluants, mais le NIH a publié ses résultats afin que d’autres chercheurs puissent bénéficier des idées générées par ce travail préliminaire.

Actuellement, d’autres recherches sur ce médicament potentiel sont en cours dont l’essai clinique de phase III (SONIA 2). SONIA 2 fait patrie de la série d’essais cliniques appelée DevelopAKUre. Ces essais évaluent le dosage correct, l’âge auquel il est conseillé d’administrer le médicament et la sécurité et l’efficacité du traitement des patients l’Alcaptonuriques avec de la nitisinone. Ce serait le premier traitement de l’Alcaptonurie.

En effet, des recherches antérieures ainsi que les résultats préliminaires ont montré que la nitisinone peut réduire les taux d’acide homogentisique (AHG) jusqu’à 95%. Des modèles animaux ont montré que, si administré assez tôt, la nitisinone pourrait potentiellement empêcher la maladie de se développer.

ALCAP a participé à cette série d’essais cliniques. En France, ces essais ont eu lieu à l’Hôpital Necker, au Centre métabolique national où l’on traite plusieurs patients et l’on utilise la nitisinone pour les patients atteints d’une autre maladie rare, la Tyrosinémie. Le clinicien principal est le professeur Pascale de Lonlay. Le recrutement pour ces essai est clos maintenant et l’étude a presque fini. Si les essais montrent que la nitisinone est efficace dans le traitement de l’Alcaptonurie, nous demanderons que le médicament soit homologué en tant que traitement officiel.

Etant donné que la nitisinone est homologuée pour une autre maladie rare, la Tyrosinémie héréditaire de type 1, les médecins peuvent également la prescrire « off label » aux patients atteints de l’Alcaptonurie. Pour en savoir plus, veuillez contacter le docteur Jean-Baptiste Arnoux à L’Hôpital Necker.

Vous trouverez de plus amples informations sur le site d’essais cliniques DevelopAKUre. Ces informations étant malheureusement seulement en anglais.

 

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