L’essai clinique SONIA 2
Le deuxième essai clinique est SONIA 2.
Qu’est-ce que SONIA 2 ?
SONIA 2 signifie « Suitability of Nitisinone In Alkaptonuria 2» ou « l’Applicabilité de la nitisinone dans l’alcaptonurie, numéro 2 » et est conçu pour tester si la nitisinone ralentit les dommages causés par l’Alcaptonurie dans le corps et si elle est sans danger pour les patients.
SONIA 2 a recruté 138 patients répartis aléatoirement en deux groupes égaux. 69 reçoivent de la nitisinone et les 69 autres ne reçoivent aucun traitement. La comparaison des deux groupes est essentielle pour fournir des preuves au regard si la nitisinone ralentit l’ochronose.
Que se passe-t-il pendant SONIA 2 ?
Cet essai a été réalisé sur trois sites cliniques : Liverpool (Royaume-Uni), Paris (France) et Pieštany (Slovaquie). Les patients ont effectué au total six visites dans un centre d’examen, chaque visite pouvant durer jusqu’à quatre jours. Ils ont également rempli des questionnaires entre les visites avec un appel téléphonique de suivi un mois après la dernière visite.
Les patients participant à SONIA 2 ont été recrutés en Europe et en Jordanie. Ils ont eu accès à des experts mondiaux en matière d’Alcaptonurie dans les trois sites cliniques et ont reçu le soutien des groupes de patients : AKU Society (Royaume-Uni) et l’ALCAP (France).
Pourquoi avons-nous besoin de SONIA 2 ?
Il existe des preuves que la nitisinone fonctionne pour traiter l’Alcaptonurie. Cependant, pour être certain de son efficacité, nous devons prouver que le médicament est capable de réduire l’acide homogentistique (AHG) chez les patients et montrer qu’il est sans danger pour une utilisation en Alcaptonurie.
L’essai précédent, SONIA 1, a montré que si nous utilisions la bonne dose de nitisinone, les taux d’AHG étaient considérablement réduits. SONIA 2 souligne l’impact du médicament sur les niveaux d’AHG dans le corps sur une période de quatre ans et le compare avec les patients qui ne prennent pas de nitisinone.
Les résultats de l’étude clinique SONIA 2, qui ont conduit à l’autorisation de la nitisinone dans le traitement de l’Alcaptonurie chez l’adulte en Europe, ont été publiés par le professeur L. Ranganath et les chercheurs associés, dans « The Lancet Diabetes & Endocrinology » en 2020 : Efficacité et sécurité de la nitisinone une fois par jour chez les patients atteints d’Alcaptonurie (SONIA 2) : une étude internationale, multicentrique, contrôlée, randomisée, en ouvert.
Avec les conclusion suivantes : La nitisinone 10 mg par jour a été bien tolérée et efficace pour réduire l’excrétion urinaire de l’AHG. La Nitisinone diminue l’ochronose et améliore les signes cliniques, indiquant une progression plus lente de la maladie.
Cette étude avait été financée par le septième programme-cadre de la Commission européenne.
Ranganath LR, Psarelli EE, Arnoux JB, et al. Efficacy and safety of once-daily nitisinone for patients with alkaptonuria (SONIA 2): an international, multicentre, open-label, randomised controlled trial. Lancet Diabetes Endocrinol. 2020 Sep;8(9):762-772. doi: 10.1016/S2213-8587(20)30228-X. Epub 2020 Aug 18. PMID: 32822600.
