L’essai clinique SONIA 2
Le deuxième essai clinique, SONIA 2 est actuellement en cours et est entièrement recruté.
Qu’est-ce que SONIA 2 ?
SONIA 2 signifie « Suitability of Nitisinone In Alkaptonuria 1 » ou « l’Applicabilité de la nitisinone dans l’alcaptonurie, numéro 2 » et est conçu pour tester si la nitisinone ralentit les dommages causés par l’Alcaptonurie dans le corps et si elle est sans danger pour les patients.
SONIA 2 a recruté 138 patients répartis aléatoirement en deux groupes égaux. 69 reçoivent de la nitisinone et les 69 autres ne reçoivent aucun traitement. La comparaison des deux groupes est essentielle pour fournir des preuves au regard si la nitisinone ralentit l’ochronose. Selon les résultats de l’étude, et si la nitisinone s’avère efficace, le consortium DevelopAKUre pourrait demander une licence de médicament pour traiter l’Alcaptonurie.
Que se passe-t-il pendant SONIA 2 ?
Ces essais sont effectués sur trois sites cliniques : Liverpool (Royaume-Uni), Paris (France) et Pieš?any (Slovaquie). Les patients effectueront au total six visites dans un centre d’examen, chaque visite pouvant durer jusqu’à quatre jours. Ils rempliront également des questionnaires entre les visites et il y aura un appel téléphonique de suivi un mois après la dernière visite. SONIA 2 devrait voir son dernier patient en 2019.
Les patients participant à SONIA 2 sont recrutés en Europe et en Jordanie. Ils ont accès à des experts mondiaux en matière d’Alcaptonurie dans les trois sites cliniques et reçoivent le soutien des groupes de patients : AKU Society (Royaume-Uni) et l’ALCAP (France).
Pourquoi avons-nous besoin de SONIA 2 ?
Il existe des preuves que la nitisinone fonctionne pour traiter l’Alcaptonurie. Cependant, pour être certain de son efficacité, nous devons prouver que le médicament est capable de réduire l’acide homogentistique (AHG) chez les patients et montrer qu’il est sans danger pour une utilisation en Alcaptonurie.
L’essai précédent, SONIA 1, a montré que si nous utilisions la bonne dose de nitisinone, les taux d’AHG étaient considérablement réduits. SONIA 2 soulignera l’impact du médicament sur les niveaux d’AHG dans le corps sur une période de quatre ans et le comparera avec les patients alcaptonurieques qui ne prennent pas de nitisinone. Cela devrait fournir la preuve que la nitisinone a un impact positif sur la quantité d’AHG dans le corps et aussi si elle peut être utilisée pour aider les personnes atteintes de l’Alcaptonurie.
