L’essai clinique SONIA 1
L’essai clinique SONIA 1 a été achevée en juin 2014.
Qu’est-ce que SONIA 1 ?
SONIA 1 signifie « Suitability of Nitisinone In Alkaptonuria 1 » ou « l’Applicabilité de la nitisinone dans l’alcaptonurie, numéro 1 ». Cette étude a été conçue pour déterminer quelle serait la dose correcte de nitisinone pour réduire les niveaux d’acide homogentistique (AHG) dans le corps.
40 patients ont été recrutés pour l’essai et ont été divisés en cinq groupes de huit. Chaque groupe a reçu des doses variables de nitisinone, ou de non-traitement. Les niveaux d’AHG ont été surveillés et les résultats de chaque groupe ont été comparés.
SONIA 1 a débuté en mai 2013 et a duré quatre semaines. Il y avait deux centres d’étude : l’Hôpital royal universitaire de Liverpool au Royaume-Uni et l’Institut national des maladies rhumatismales à Pieštany, en Slovaquie. Les patients devaient effectuer trois visites dans le centre qui leur était alloué: un au début de l’essai de quatre semaines, un après deux semaines et un autre à la fin.
Pourquoi avons-nous besoin de SONIA 1 ?
La recherche clinique aux États-Unis a suggéré que la nitisinone est capable de réduire les niveaux d’AHG jusqu’à 95%.
SONIA 1 a été conçu pour identifier la dose la plus appropriée de nitisinone à utiliser au cours de la vie d’un patient, ainsi que la dose la plus efficace pour réduire les taux d’AHG. Les résultats ont été publiés en 2016 dans le journal « Annals of the Rheumatic Diseases » : Adéquation de la nitisinone dans l’alcaptonurie 1 (SONIA 1) : un étude internationale, multicentrique, randomisée, en ouvert, contrôlée sans traitement, avec une étude dose-réponse en groupes parallèles pour étudier l’effet de la nitisinone une fois par jour sur l’excrétion d’acide homogentisique dans les urines de 24 heures chez les patients atteints d’Alcaptonurie après 4 semaines de traitement.
Ranganath LR, Milan AM, Hughes AT, et al. Ann Rheum Dis 2016;75:362-367.
Le dosage résultant est maintenant utilisé comme traitement d’investigation pour le second essai qui s’appelle SONIA 2.
