Les résultats de l’étude clinique SONIA 2, qui ont conduit à l’autorisation de la nitisinone dans le traitement de l’Alcaptonurie chez l’adulte en Europe, ont été publiés par le professeur L. Ranganath et les chercheurs associés, dans « The Lancet Diabetes & Endocrinology » en 2020 : Efficacité et sécurité de la nitisinone une fois par jour chez les patients atteints d’Alcaptonurie (SONIA 2) : une étude internationale, multicentrique, contrôlée, randomisée, en ouvert.
Avec les conclusion suivantes : La nitisinone 10 mg par jour a été bien tolérée et efficace pour réduire l’excrétion urinaire de l’AHG. La Nitisinone diminue l’ochronose et améliore les signes cliniques, indiquant une progression plus lente de la maladie.
Cette étude avait été financée par le septième programme-cadre de la Commission européenne.
Ranganath LR, Psarelli EE, Arnoux JB, et al. Efficacy and safety of once-daily nitisinone for patients with alkaptonuria (SONIA 2): an international, multicentre, open-label, randomised controlled trial. Lancet Diabetes Endocrinol. 2020 Sep;8(9):762-772. doi: 10.1016/S2213-8587(20)30228-X. Epub 2020 Aug 18. PMID: 32822600.
